Pesakit Kanser Beralih ke China untuk Mendapatkan Sunvozertinib. Kini Ubat Itu Tersedia di AS

Pelancaran di AS mengubah pilihan yang dihadapi keluarga

AstraZeneca mengumumkan pada 22 Oktober 2026 bahawa sunvozertinib, ubat kanser yang diperoleh sesetengah keluarga Amerika di China, kini tersedia di Amerika Syarikat dengan nama jenama Zegfrovy. Pelancaran ini menutup jurang akses yang berlarutan lebih 15 bulan selepas Pentadbiran Makanan dan Ubat-Ubatan (FDA) memberikan kelulusan dipercepat pada 2 Julai 2025.

Bagi Debbie Doppelt, tukang emas berusia 60 tahun dari New York City yang kanser paru-parunya telah merebak ke otak, jurang itu bermakna beliau terpaksa bergantung pada ubat yang dibawa dari luar negara. Anak lelakinya, Max Doppelt, terbang ke Shanghai dan pulang dengan 26 kotak yang berharga kira-kira $10,000. Menjelang Oktober 2026, beliau telah mengambil ubat itu selama kira-kira 19 bulan, dengan kansernya sebahagian besarnya terkawal menerusi rawatan radiasi dan pelarasan dos.

Pengumuman AstraZeneca mengenai ketersediaan di AS itu menggantikan jangkaan terdahulu bahawa ubat berkenaan akan sampai kepada pesakit Amerika menjelang akhir 2026. Pesakit yang layak kini boleh mendapatkannya melalui rangkaian pengedaran dan farmasi khusus, termasuk farmasi sistem kesihatan yang mengambil bahagian.

Pelancaran ini mengubah keputusan segera bagi pesakit yang memenuhi syarat kelulusan. Masalah lebih luas masih kekal: rakyat Amerika yang menghidap kanser tahap lanjut mencari rawatan di luar negara apabila rawatan tidak tersedia di negara sendiri, apabila mereka tidak layak menyertai percubaan klinikal, atau apabila pilihan yang tinggal dilihat kurang sesuai dengan penyakit mereka.

Industri ubat-ubatan China yang semakin berkembang mewujudkan lebih banyak pilihan sedemikian. Keluarga yang mempertimbangkannya perlu meneliti bukti perubatan, kos rawatan, peraturan import dan aturan pengurusan komplikasi, sering kali ketika berdepan penyakit yang merebak dengan cepat.

Mengapa sebuah keluarga mencari pilihan di luar New York

Debbie Doppelt menerima diagnosis pada penghujung 2023 selepas mengalami batuk berterusan. Kemoterapi, imunoterapi dan pembedahan mengawal kansernya selama beberapa bulan. Pada Disember 2024, imbasan menunjukkan 10 tumor kecil di otaknya.

Kansernya membawa mutasi sisipan ekson 20 EGFR. EGFR ialah protein yang terlibat dalam isyarat yang memberitahu sel supaya membesar. Sisipan ekson 20 ialah perubahan khusus pada arahan gen yang boleh menyebabkan isyarat itu kekal aktif. Banyak ubat lama yang menyasarkan EGFR kurang berkesan terhadap varian ini.

Pilihan rawatan di Amerika tersedia, tetapi setiap satunya menimbulkan kesukaran kepada keluarga itu. Max bimbang tentang ketoksikan amivantamab, dan beberapa doktor yang dirujuknya mempersoalkan sejauh mana ubat itu dapat sampai kepada kanser di otak. Pada Januari 2025, ibunya tidak diterima menyertai percubaan zipalertinib di Memorial Sloan Kettering Cancer Center kerana sedikit parut pada paru-parunya.

Sunvozertinib sedang dikaji di Amerika Syarikat, tetapi percubaan yang berkaitan boleh menetapkan peserta kepada kemoterapi sahaja. Kanser Debbie telah pun berkembang selepas kemoterapi. China telah meluluskan sunvozertinib pada Ogos 2023, menjadikan pembelian di farmasi di sana satu lagi kemungkinan.

Max Doppelt, jurutera komputer yang mengatur penjagaan ibunya, menggambarkan makna perjalanan mendapatkan ubat itu baginya:

Menaiki kapal terbang dan membawa pulang ubat itu terasa seperti tujuan hidup saya.

Max berkata beliau mengetahui sekurang-kurangnya 30 rakyat Amerika yang pergi ke China untuk mendapatkan sunvozertinib. Angka itu berdasarkan kiraan peribadinya, bukan jumlah di peringkat negara. Beliau turut membantu seorang wanita berusia 70 tahun yang mengetahui selepas tiga bulan bahawa ubat itu tidak berkesan, walaupun bekalan yang diperolehnya sepatutnya cukup untuk enam bulan.

Bagaimana kelulusan dan akses menjadi terpisah

Perjalanan sunvozertinib menggambarkan tiga langkah berbeza: kebenaran untuk mempreskripsikan ubat, pengedaran komersial dan keupayaan seseorang pesakit untuk mendapatkannya. Langkah-langkah ini boleh berlaku dengan jarak beberapa bulan atau tahun.

• Ogos 2023: Pentadbiran Produk Perubatan Kebangsaan China meluluskan sunvozertinib untuk kanser paru-paru tahap lanjut tertentu selepas rawatan terdahulu.
• Januari 2025: Debbie Doppelt tidak diterima menyertai percubaan zipalertinib dan keluarganya mencari sunvozertinib dari China.
• 2 Julai 2025: FDA memberikan kelulusan dipercepat bagi sunvozertinib untuk orang dewasa yang layak, dengan penyakit yang berkembang semasa atau selepas kemoterapi berasaskan platinum.
• 1 September 2026: AstraZeneca menandatangani perjanjian pengedaran seluruh dunia dengan Dizal Pharmaceutical.
• 22 Oktober 2026: AstraZeneca mengumumkan ketersediaan di AS melalui rangkaian pengedaran dan farmasi khususnya.

Indikasi semasa di AS meliputi orang dewasa yang menghidap kanser paru-paru bukan sel kecil setempat tahap lanjut atau metastatik dengan sisipan ekson 20 EGFR yang dikesan melalui ujian yang diluluskan FDA. Penyakit mereka mesti telah berkembang semasa atau selepas kemoterapi berasaskan platinum. Metastatik bermaksud kanser telah merebak melangkaui lokasi asalnya.

AstraZeneca turut menyatakan bahawa permohonan penggunaan sebagai rawatan awal telah dikemukakan di Amerika Syarikat dan China, disokong oleh percubaan fasa 3 WU-KONG28. Kedua-dua pengawal selia memberikan Penetapan Terapi Terobosan bagi penggunaan itu, status yang bertujuan mempercepat pembangunan dan semakan. Pengumuman tersebut tidak menyatakan tarikh keputusan bagi permohonan berkenaan.

Apa yang ditunjukkan oleh bukti klinikal

Kelulusan FDA berdasarkan WU-KONG1B, sebuah kajian fasa 2 berbilang negara. Dalam kumpulan yang diketengahkan dalam pengumuman AstraZeneca, 85 pesakit menerima 200 miligram sehari. Penilai bebas mengesahkan tindak balas tumor dalam 46 peratus, atau 39 pesakit.

Dalam kalangan 39 pesakit yang memberikan tindak balas itu, tempoh median tindak balas ialah 11.1 bulan, dan 72 peratus mengalami tindak balas yang bertahan sekurang-kurangnya enam bulan. Tindak balas bermaksud tumor mengecil secukupnya untuk memenuhi kriteria pengukuran kajian. Angka tempoh itu merujuk kepada pesakit yang tumornya memberikan tindak balas.

Kajian WU-KONG1B yang lebih luas melibatkan 202 pesakit dan meneliti dos 200 dan 300 miligram. Kadar tindak balas dalam dua kumpulan dos rawak itu hampir sama, iaitu 45.9 peratus dan 47.2 peratus. Kesan buruk serius berkaitan rawatan berlaku pada 40.7 peratus pesakit yang menerima dos lebih rendah dan 58.6 peratus yang menerima dos lebih tinggi, perbezaan sebanyak 17.9 mata peratusan. Tiada kematian berkaitan rawatan dilaporkan.

Laporan kes dari China yang diterbitkan memberikan gambaran lebih terperinci tentang perjalanan seorang pesakit. Seorang lelaki berusia 67 tahun dengan adenokarsinoma paru-paru tahap IVB memulakan sunvozertinib pada dos 300 miligram sehari pada 15 Disember 2023, selepas kesan sampingan dan kesukaran mendapatkan akses intravena menyebabkan beliau menghentikan rawatan terdahulu.

Diameter tumornya yang diukur berkurang daripada 4.4 sentimeter kepada 3.8 sentimeter. Selepas 13 bulan mengambil sunvozertinib, kansernya tidak berkembang. Beliau mengalami cirit-birit ringan dan keradangan di sekitar kuku, yang dikenali sebagai paronikia. Tempoh keseluruhannya tanpa perkembangan penyakit mencecah 34 bulan merentas beberapa rawatan; penulis menyatakan tempoh lebih panjang itu berkemungkinan hasil manfaat gabungan rawatan yang diberikan secara berturutan.

AstraZeneca menyatakan bahawa kelulusan berterusan di AS mungkin bergantung pada pengesahan manfaat klinikal menerusi percubaan lanjut. Kelulusan dipercepat membolehkan akses lebih awal berdasarkan ukuran seperti pengecilan tumor dan tempoh tindak balas, dengan penyelidikan tambahan diperlukan untuk mengesahkan manfaat tersebut.

Ubat ini masih memerlukan pemantauan rapi

Maklumat preskripsi AstraZeneca memberi amaran bahawa Zegfrovy boleh menyebabkan keradangan paru-paru yang serius, masalah gastrousus, tindak balas kulit yang teruk dan ketoksikan mata. Dalam kumpulan keselamatan yang melibatkan 121 pesakit, cirit-birit berlaku pada 73 peratus, ketoksikan mata pada 13 peratus, dan penyakit paru-paru interstisial atau pneumonitis pada 1.7 peratus.

Penyakit paru-paru interstisial dan pneumonitis melibatkan kerosakan atau keradangan pada paru-paru. Sesak nafas, batuk atau demam yang baharu atau semakin teruk memerlukan penilaian perubatan segera. Maklumat preskripsi mengarahkan doktor supaya menangguhkan rawatan apabila komplikasi ini disyaki dan menghentikannya secara kekal jika disahkan.

Populasi dan dos berbeza dalam kajian memberikan doktor beberapa set angka keselamatan untuk dipertimbangkan. Keperluan Debbie Doppelt untuk pelarasan dos, serta kekerapan kesan buruk serius yang lebih tinggi pada dos 300 miligram dalam WU-KONG1B, menunjukkan mengapa preskripsi memerlukan pemantauan berterusan.

Dos di AS ialah 200 miligram sekali sehari bersama makanan. Ubat lain boleh mengubah cara tubuh memproses sunvozertinib, dan ubat ini boleh mengganggu sesetengah kontraseptif hormon. Pesakit perlu mendapatkan doktor untuk menyemak senarai lengkap ubat yang diambil dan mengurus sebarang perubahan.

Peranan China melangkaui satu ubat

China menyumbang sehingga 46 peratus daripada ubat baharu yang diuji di seluruh dunia pada 2025, menurut anggaran Goldman Sachs. Pertumbuhan itu turut merangkumi terapi CAR-T, yang mengubah sel imun pesakit supaya dapat mengenali dan menyerang kanser. Pesakit dari Amerika dan Eropah pergi ke China untuk menyertai percubaan rawatan ini.

Taletrectinib memberikan satu lagi contoh rawatan kanser sasaran yang semakin berkembang di China. Pada 20 Disember 2024, Pentadbiran Produk Perubatan Kebangsaan meluluskannya sebagai Dovbleron untuk kanser paru-paru tahap lanjut tertentu yang membawa perubahan ROS1 selepas rawatan terdahulu dengan perencat ROS1. ROS1 ialah isyarat pertumbuhan yang berbeza daripada EGFR, maka ujian molekul menentukan rawatan yang sesuai untuk kanser pesakit.

Dalam kajian TRUST-I, 66 pesakit yang pernah dirawat dengan crizotinib menunjukkan kadar tindak balas yang disahkan sebanyak 51.5 peratus dan kadar kawalan penyakit sebanyak 83.3 peratus. Kawalan penyakit merangkumi pengecilan tumor dan penyakit yang kekal stabil. Tempoh median kelangsungan hidup tanpa perkembangan ialah 7.6 bulan, bermakna separuh pesakit telah mengalami perkembangan penyakit atau meninggal dunia menjelang tempoh itu, manakala separuh lagi belum.

Caicun Zhou, pengarah onkologi di Shanghai East Hospital, berkata taletrectinib menunjukkan aktiviti terhadap lesi otak dan penyakit yang kebal terhadap crizotinib. Ubat itu menerima penetapan terapi terobosan daripada pengawal selia Amerika dan China, menggambarkan bagaimana pembangunan boleh melibatkan kedua-dua sistem.

Eksekutif bioteknologi turut menggambarkan perubahan lokasi percubaan paling awal dijalankan. Steve Potts, ketua pegawai eksekutif Breakthru Medicine, berkata hampir semua daripada kira-kira 60 ketua pegawai eksekutif bioteknologi yang menghadiri satu mesyuarat pada Mei 2026 merancang kajian fasa 1 di Australia, Eropah atau China. Fasa 1 biasanya merupakan peringkat pertama menguji rawatan terhadap manusia, dengan tumpuan pada keselamatan dan dos.

Kelajuan bergantung pada lebih daripada tempoh semakan

Gambaran keseluruhan industri HKEX pada 2019 menyatakan bahawa ubat biologi lazimnya mengambil masa 10 hingga 15 tahun dari penemuan, melalui ujian klinikal, hingga ke pasaran. Dokumen itu menggariskan keperluan data klinikal yang luas dan pemantauan keselamatan berterusan selepas pelancaran.

Perbandingan sejarah itu menyenaraikan tempoh permohonan penyiasatan awal tidak melebihi 60 hari di China dan 30 hari di Amerika Syarikat. Semakan pemasaran standard pula disenaraikan selama 200 hingga 300 hari bekerja di China dan 10 bulan di Amerika Syarikat, sambil menyatakan bahawa laluan kelulusan berbeza mengikut kes.

Tempoh yang diterbitkan itu hanya meliputi sebahagian daripada proses pembangunan. Pembiayaan, persediaan hospital, pengambilan peserta dan komunikasi dengan pengawal selia turut mempengaruhi bila pesakit boleh menyertai kajian. Eksekutif yang menyebut permulaan percubaan lebih pantas di China dan Australia merujuk kepada proses praktikal tersebut.

Pembuatan menambah satu lagi lapisan. Gambaran keseluruhan itu menjelaskan bahawa perbezaan kecil dalam pengeluaran boleh mengubah keselamatan dan keberkesanan antibodi monoklonal, iaitu ubat yang dibuat menggunakan sel hidup. Bagi pesakit yang mempertimbangkan rawatan biologi atau sel di luar negara, aturan makmal dan pembuatan juga merupakan sebahagian daripada keputusan perubatan.

Perubahan di luar sistem AS

FDA menyatakan pada September 2026 bahawa data klinikal asing mesti memenuhi piawaian bukti yang sama tanpa mengira lokasi. Dalam kenyataan yang ditulis bersama oleh pemimpin pusat ubat, biologi, peranti dan onkologi agensi itu, FDA menyifatkan amalan klinikal baik sebagai lebih daripada sekadar urusan kertas kerja:

bukan formaliti birokratik

Amalan klinikal baik merangkumi peraturan untuk persetujuan termaklum, rekod yang boleh dipercayai dan perlindungan peserta. Percubaan di China boleh mendapat kebenaran kawal selia negara dan kelulusan etika, manakala peserta dari Amerika menerima penjagaan mengikut aturan persetujuan, pengawasan dan undang-undang negara itu.

Emily Hilliard, jurucakap Jabatan Kesihatan dan Perkhidmatan Manusia, menjelaskan kebimbangan FDA tentang rawatan yang diperoleh di luar negara:

mengingatkan pesakit tentang kemungkinan risiko keselamatan dan kualiti yang berkaitan dengan rawatan di luar sistem kawal selia kami

Pusat Kawalan dan Pencegahan Penyakit memberi amaran bahawa ubat-ubatan, perkhidmatan makmal dan peranti perubatan di luar negara mungkin tertakluk pada pengawasan yang berbeza. Risikonya termasuk produk palsu, pencemaran, luput dan penyimpanan yang tidak betul. Masalah berkaitan jangkitan ialah komplikasi paling lazim dalam kalangan pelancong perubatan, dan pilihan mendapatkan remedi undang-undang mungkin lebih terhad.

Pengimportan peribadi tertakluk pada peraturan berasingan. Ubat yang belum diluluskan secara amnya dilarang, walaupun FDA boleh menggunakan budi bicaranya bagi keadaan serius apabila rawatan berkesan mungkin tidak tersedia di dalam negara. Dasar agensi itu secara amnya membenarkan bekalan tidak melebihi tiga bulan serta maklumat yang mengenal pasti doktor bertanggungjawab di AS, atau bukti bahawa rawatan telah dimulakan di luar negara. Keluarga patut berbincang dengan pakar onkologi mereka tentang status semasa ubat tersebut sebelum mengatur pembelian.

Dasar penyelidikan turut melibatkan sel, persetujuan dan keselamatan

FDA mengambil tindakan berasingan pada 18 Jun 2025 dengan menggantung percubaan baharu tertentu yang menghantar sel hidup rakyat Amerika ke China dan negara lain untuk kejuruteraan genetik sebelum dimasukkan semula ke dalam tubuh pesakit. Agensi itu menyatakan kebimbangan bahawa peserta kadangkala tidak mengetahui, atau tidak memberikan persetujuan terhadap, penghantaran dan kemasukan semula tersebut.

Pesuruhjaya FDA Marty Makary turut membangkitkan kebimbangan bahawa sesetengah syarikat penerima sebahagiannya dimiliki atau dikawal oleh Parti Komunis China. Tindakan itu menyusuli peraturan keselamatan data yang dimuktamadkan pada Disember 2024 dan berkuat kuasa pada April 2025; FDA menyatakan pengecualian telah membolehkan sampel percubaan klinikal, termasuk DNA, dihantar ke luar negara.

Bagi seseorang yang mempertimbangkan terapi sel, isu-isu itu membawa kepada soalan persetujuan yang jelas: ke mana sel dihantar, siapa yang mengendalikannya, kerja genetik apa yang dilakukan dan bagaimana produk yang dihasilkan diuji sebelum rawatan.

Pentadbiran Trump melancarkan Operation TrialBlazer pada Jun 2026 untuk mempercepat sesetengah proses FDA dan menarik percubaan peringkat awal ke Amerika Syarikat. Wakil John Moolenaar dan Debbie Dingell turut menaja bersama undang-undang yang mewajibkan kelulusan Jabatan Perbendaharaan bagi urus niaga farmaseutikal AS dengan syarikat China.

Peter Kolchinsky, rakan kongsi pengurusan RA Capital Management yang mempunyai pelaburan dalam bioteknologi China, berhujah supaya kerjasama dijalinkan dalam pembangunan ubat kanser:

Kita mungkin bersaing dalam banyak bidang, tetapi kita tidak bersaing dengan mereka untuk mengubati kanser. Kita bekerjasama dengan mereka untuk mengubati kanser.

Perkara yang perlu diketahui keluarga sebelum mengatur rawatan di luar negara

Kira-kira 7 peratus pesakit kanser Amerika menyertai percubaan rawatan klinikal. Max Doppelt membangunkan aplikasi percuma menggunakan kecerdasan buatan untuk memadankan rekod perubatan dengan maklumat percubaan; kira-kira 300 pesakit telah menggunakannya. Mencari kajian yang berpotensi sesuai ialah langkah awal, kemudian kelayakan, manfaat dan risiko perlu dinilai dari segi perubatan.

Pakar onkologi di AS boleh menyemak sama ada ubat yang baru tersedia atau percubaan dalam negara sesuai dengan mutasi dan sejarah rawatan pesakit. ClinicalTrials.gov turut menyenaraikan banyak kajian antarabangsa. Keluarga yang mempertimbangkan percubaan di luar negara patut meminta butiran pendaftaran, kelulusan etika, pelan kajian dan borang persetujuan dalam bahasa Inggeris.

Pasukan di luar negara perlu menerangkan cara kesan buruk dipantau, berapa lama pesakit perlu berada berdekatan dan siapa yang menanggung kos komplikasi. Bagi ubat yang dibawa pulang, keluarga memerlukan aturan pembuatan, penyimpanan dan penghantaran yang boleh dipercayai, serta rekod lengkap yang mendokumenkan setiap ubat dan dos.

Perlindungan insurans perlu diberi perhatian sebelum berlepas kerana banyak pelan AS tidak meliputi rawatan di luar negara. Pesakit patut mengatur pihak yang akan mengurus kesan sampingan selepas mereka pulang dan mempertimbangkan perlindungan untuk pemindahan perubatan. Demam, sesak nafas, sakit dada, kekeliruan atau kelemahan teruk selepas rawatan memerlukan rawatan segera, dan petugas klinikal perlu dimaklumkan tentang tempat serta cara rawatan dijalankan.

Pelancaran Zegfrovy di AS menghapuskan satu sebab pesakit yang layak mencari ubat khusus ini di luar negara. Bagi rawatan eksperimen lain, persoalan praktikal yang sama tetap penting: akses kepada kajian yang tepat, persetujuan yang difahami, pengeluaran yang boleh dipercayai dan penjagaan yang berterusan selepas pesakit pulang.

Perkara Utama

• AstraZeneca mengumumkan ketersediaan Zegfrovy di AS pada 22 Oktober 2026, lebih 15 bulan selepas kelulusan dipercepat FDA.
• Penggunaan yang diluluskan meliputi kanser paru-paru tertentu dengan sisipan ekson 20 EGFR yang berkembang semasa atau selepas kemoterapi berasaskan platinum.
• Dalam kumpulan utama untuk menilai keberkesanan, 46 peratus daripada 85 pesakit memberikan tindak balas; tempoh median tindak balas dalam kalangan mereka ialah 11.1 bulan.
• Ubat ini memerlukan pemantauan terhadap keradangan paru-paru, cirit-birit, tindak balas kulit, masalah mata dan interaksi ubat.
• Penyelidikan ubat dan terapi sel China yang semakin berkembang menarik pesakit yang pilihan rawatannya di negara sendiri terhad.
• Rawatan di luar negara memerlukan perancangan teliti berkaitan persetujuan, kos, peraturan import, rekod perubatan dan penjagaan berterusan.